Per combattere la sclerosi multipla arriva un percorso che potrebbe portare allo sviluppo di una terapia a base di cellule staminali.
Un team di ricercatori del Centro Sclerosi Multipla dell’IRCCS dell’Ospedale San Raffaele di Milano ha messo a punto una terapia sperimentale a base di cellule staminali del cervello, le cosiddette neurali, per la cura di questa malattia neurodegenerativa. I primi dati della sperimentazione sono incoraggianti. Infatti hanno mostrato non solo la sicurezza della terapia, ma anche potenziali benefici nel frenare l’evoluzione della sclerosi multipla e nel rigenerare i tessuti del sistema nervoso, lesionati a causa della patologia stessa. Un risultato che fa ben sperare i circa 122mila malati in Italia, che salgono a 2,5-3 milioni nel mondo. La sperimentazione, infatti, potrebbe rappresentare la prima cura per quelle «persone che hanno una forma progressiva di sclerosi multipla, per i quali ad oggi sono disponibili pochissime strategie terapeutiche, non soddisfacenti in termini di efficacia», spiega Angela Genchi, neurologa del Centro Sclerosi Multipla dell’IRCCS San Raffaele di Milano e prima autrice dello studio.
«La terapia sperimentale su cui si basa lo studio STEMS consiste in un’infusione di cellule staminali neurali attraverso una puntura lombare che le immette direttamente nel liquido cerebrospinale, attraverso il quale possono raggiungere il cervello e il midollo spinale che sono le sedi colpite dalla sclerosi multipla e in cui le cellule potrebbero svolgere la propria azione», spiegano i ricercatori del San Raffaele. Nei modelli animali è stato dimostrato che queste cellule, una volta trapiantate, sono in grado di raggiungere le lesioni cerebrali e midollari proprio perché attirate dal danno. In seguito, pur non specializzandosi in cellule mature del cervello, favoriscono meccanismi di riparazione: «Le staminali neurali rilasciano alcune molecole in grado di promuovere meccanismi di neuroprotezione e riparazione, supportando quindi la rigenerazione del tessuto nervoso e della mielina, la sostanza che riveste le fibre nervose e che viene lesionata dalla malattia. Nel nostro studio abbiamo osservato una riduzione della perdita di tessuto cerebrale nei pazienti trattati con il maggior numero di cellule staminali neurali», chiarisce la dottoressa Genchi.
La nuova terapia potrà risultare importante per alcuni pazienti affetti da sclerosi multipla, in particolare per quelli con forme progressive: «Al contrario delle forme recidivanti remittenti per cui sono disponibili moltissime terapie che consentono un ottimo controllo dell’attività di malattia, per le forme progressive al momento non esiste una terapia in grado di bloccare la progressione di disabilità. Questa prima fase della sperimentazione ha consentito di dimostrare la sicurezza di questo trattamento con staminali neurali e ha mostrato risultati di estremo interesse, che ora dovranno essere confermati su un gruppo più ampio di pazienti» spiega la ricercatrice del San Raffaele.
«Stiamo già lavorando allo sviluppo della fase 2. L’obiettivo» completa Genchi «è dimostrare l’efficacia delle cellule staminali neurali su un gruppo più ampio di pazienti.» «Il fine ultimo, che è la grande sfida che abbiamo deciso di affrontare venti anni fa, è quello di sviluppare una terapia innovativa ed efficace per le persone con forme progressive di sclerosi multipla che hanno, ad oggi, opzioni terapeutiche limitate», conclude il professor Gianvito Martino, direttore scientifico del San Raffaele.
Fonti: Articolo: Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: An open label, phase I study – Rivista: Nature Medicine 9 gennaio 2023 – Autori: Angela Genchi, Elena Brambilla, Francesca Sangalli, Marta Radaelli, Marco Bacigaluppi, Roberto Furlan, Annapaola Andolfo, Denise Drago, Cinzia Magagnotti, Giulia Maria Scotti, Raffaella Greco, Paolo Vezzulli, Linda Ottoboni, Marco Bonopane, Daniela Capilupo, Francesca Ruffini, Daniela Belotti, Benedetta Cabiati, Stefania Cesana, Giada Matera, Letizia Leocani, Vittorio Martinelli, Lucia Moiola, Luca Vago, Paola Panina-Bordigno, Andrea Falini, Fabio Ciceri, Anna Uglietti, Maria Pia Sormani, Giancarlo Comi, Mario Alberto Battaglia, Maria Rocca, Loredana Storelli, Elisabetta Pagani, Giuseppe Gaipa, Gianvito Martino.
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Che notizia meravigliosa!
Un grazie di cuore a tutti i ricercatori che si adoperano in questa sfida.